儿童用药应更加重视患者需求

　　铁缺乏症是发达国家和发展中国家普遍存在的营养问题，对儿童的危害广泛而深远。口服铁剂是常用的治疗方法之一，但对儿童来说，药品口感不好会影响疗效。国家近年来从审评审批和市场发展方面出台政策，大力鼓励我国儿童药产业的发展，未来那些符合儿童心理、生理特点的药品将具有广阔的市场空间。

　　铁腥气味刺激孩子不爱服用

　　“市面上各种铁剂数量多，但口味较差，导致儿童服用依从性差。我们借助‘十三五’重大新药创制儿童新药专项课题建立的儿童用药适口性评价方法对口服铁剂评价，选出适口性最优的铁剂为儿科临床用药选择提供参考。”中华医学会儿科学分会主任委员王天有强调。6月27日，“口服铁剂在儿科应用现状调研与评价”学术交流会召开，同时，专家也呼吁儿童药生产企业研发生产更加符合儿童生理、心理特点的药物。

　　铁缺乏症和缺铁性贫血是广泛影响世界各国的重要健康问题之一。北京儿童医院药学部主任王晓玲在主持时介绍，2012年我国公布的《中国0-6岁儿童营养发展报告》显示，2010年6月至12个月龄农村儿童贫血患病率为28.2%，13个月至24个月龄儿童贫血患病率为20.5%；2015年WHO发布数据显示，截至2011年，全球约有8亿贫血的儿童和妇女，其中5岁以下贫血儿童人数约为2.73亿，贫血患病率高达42.6%。缺铁和缺铁性贫血会让孩子出现食欲下降，影响儿童生长发育，严重的导致神经系统出现问题。比如患儿多动、学习注意力不集中等。

　　“缺铁性贫血推荐以口服铁剂为主要治疗方案，一般需要2至3个月。”山东大学附属儿童医院血液肿瘤科主任李府说，由于治疗时间长，对儿童口服补铁剂的安全性、有效性和口感提出了更高的要求。因此，针对铁剂口感不好、依从性差的问题，依托福棠儿童医学发展研究中心，由首都医科大学附属北京儿童医院发起，联合河南省儿童医院、天津市儿童医院共同完成了“口服铁剂儿科临床应用现状及评价”研究课题，探索适合儿童的补铁剂，为临床用药提供参考依据。

　　追求好口味才有好疗效

　　俗话说得好，再好的药患者吃不进去也起不到效果。尤其是儿童用药方面，儿童药物具有合适的口感，才能保证药品的疗效。美国儿科学会2003年的一项针对儿科医生调查发现，90%的儿科医生认为不良味道是儿童治疗的最大障碍。世界各国儿童药设计指导原则中都关注了适口性。欧盟、世界卫生组织的儿童药物开发指南，以及2020年国家食品药品监督管理局药品审评中心发布的《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》中，都将口感和矫掩味作为儿童药物开发的重点关注内容。不仅如此，2022年6月17日国家食品药品监督管理局药品审评中心发布了《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则（公开征求意见稿）》重点介绍了口感设计与评价的基本思路与研究方法，同时列举了易吞咽性和适口性的评价方法，对儿童用药研发具有非常大的指导意义。

　　“儿童口服制剂要求好吸收、好服用、好口味。好吸收是指安全有效，好服用是指方便，好口味是孩子们喜欢。”山东大学附属儿童医院血液肿瘤科主任李府说

　　据介绍，口服铁剂经过了一个漫长的摸索发展历程，目前已发展到第三代用药。第一代无机铁如硫酸亚铁，有明显的铁腥味，不良反应比较大，现在已逐渐被淘汰；第二代小分子有机铁如乳酸亚铁等，虽然不良反应有所减低，但药物的吸收容易受到一些饮食的影响；第三代有机铁络合物如右旋糖酐铁等，吸收率较高，几乎没有胃肠道反应，且无铁腥味，口服依从性好。

　　北京儿童医院药师张欢介绍，依托“十三五”儿童药专项课题建立的儿童用药体内外适口性评价方法，开展了“基于体内体外研究评价口服铁剂在儿童人群的适口性”研究，对临床常用的13种铁剂进行适口性评价，采用电子舌与人群尝味法相结合的方法，创新利用面部表情分析及深度神经网络算法对60名儿童志愿者的面部表情进行解析，同时进行访谈，最终评价结果：山东达因生产的右旋糖酐铁颗粒适口性最佳。

　　“经过对口服铁剂治疗儿童缺铁性贫血疗效和安全性的网状Meta分析，8种口服铁剂中右旋糖酐铁无论是从有效率、治愈率还是不良反应的表现都是最好的，而硫酸亚铁是最差的。”河南省儿童医院药师王菊平说。“国内外文献对第三代口服铁剂较好的疗效和较低的不良反应发生率均有报道。经过对多家儿童医院口服铁剂应用现状进行调查，目前我国儿科临床中口服铁剂的品种和剂型的选择是比较合理的，以第三代和第二代铁剂为主。另外经过问卷调研，我们发现口感差是影响儿童患者使用口服铁剂依从性的最主要因素。”天津市儿童医院药师李荣荣说。

　　儿童用药市场未来空间广阔

　　口感是儿童用药的特点之一，儿童用药需求比成人更特殊，涉及多样化的药品品种、规格、剂型、口感等。

　　“药物的口味好，胃肠道刺激小，这种儿童专科用药肯定非常受欢迎。”北京儿童医院血液二科护士冯萍说，她们在临床上接触的很多药物没有儿童剂型，因此很多药都用成人剂型分出几分之一来给孩子吃。医生们都希望能有更多的药企，能够好好研究儿童用药的这些特点，并且能够研发生产出一些更加符合儿童生理、心理特点的药物。

　　据第七次全国人口普查主要数据，我国0岁至14岁人口占17.95%。随着儿童医保覆盖面的扩大，儿童药品市场规模快速增长，目前规模约占整个医药行业的5%，儿童用药市场远未饱和，未来提升的空间非常广阔。但专家们认为，目前我国儿童药发展面临很多问题造成了我国儿童用药市场短缺的现状。一是儿童用药规格小，剂量准确性要求高，剂型和顺应性个体化强。二是在儿童患者中开展临床试验研究比较困难。

　　“在不少家长心中，口感最好的不是我们国产药，而是海淘药，但海淘药存在一定风险”。山东大学附属儿童医院药学专家吴学新说，这就需要企业不仅要重视儿童用药的品种、剂型、规格的研发，也要深入研究儿童用药的口感口味，比如不同年龄段孩子的口味习惯和剂型。

　　据悉，近年来国家相关部门出台政策鼓励我国儿童药发展。2021年11月，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》发布，引导企业创新开发儿童用药。最近国家医保局调整2022年医保目录文件中，鼓励研发申报儿童药品清单的药品可以申报今年医保目录。业内人士指出，儿童药产业将会有更大发展。